墨翟沙龙聚集基因,项根本科学突破

日期:2019-08-08编辑作者:生命科学

我们以人类健康为主题, 突出选择了2017年最重要的科学突破及进步。

墨子沙龙聚焦基因-生命-人类

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编者按:近年来,生物医药领域热点频现,引人关注。精准医疗,基因测序,免疫疗法加上人工智能等等, 获得了投资者的青睐。现在让我们回过头来看一下,去年在该领域的一些值得关注的事件吧。本文节选自Elysium Health近期在Endpoints上发表的文章The 13 Biggest Scientific Breakthroughs of2017。

3月11日下午,墨子沙龙新春首场报告在上海图书馆举行,中国科学院神经科学研究所高级研究员、博士生导师仇子龙,同济大学特聘教授、博士生导师章小清,浙江大学生命科学研究院教授、研究员、博士生导师王立铭,在中国科学技术大学教授陈宇翱主持下,为600余名观众带来精彩的科普报告,围绕基因编辑、干细胞等大众关心的科学问题展开探讨,于细微之处探寻生命密码。同时,有近25万名观众通过网络直播实时聆听了本场报告。

→在2017年,基因治疗标志着能够治疗曾经被称为不治之症的新时代,它涵盖了从难以治疗的儿童癌症到罕见的失明等疾病。

“很多疾病由基因突变引起,能否修复基因突变成了治疗这些疾病的关键。”仇子龙介绍,修复基因本是一件及其困难的事情,但近年来科学家发明的叫做CRISPR/Cas的基因编辑工具令这件困难的事变得可行。它来源于细菌对抗噬菌体的防御系统,受其启发,人们开始于2012年发明基因编辑工具,并将其用于哺乳动物细胞定点基因的编辑。很快,这套工具不仅成为了基因科学家的必备武器,还有可能被用来修复基因突变、治疗遗传病。

→基因编辑和干细胞工具开启了从猪到人器官的可能性,并为全球器官短缺危机提供了解决方案。

仇子龙以杜氏肌营养不良症和脊髓性肌肉萎缩症的研究和治疗为例,展示了基因治疗针对遗传疾病发挥的惊人作用。

→在乌干达,生物安全法结束了多年的,关于农民是否应该获得转基因生物的辩论。

仇子龙团队毕业的博士与中科大薛天教授合作,通过对基因突变的准确修复,修正了小鼠视网膜细胞基因突变,使小鼠的眼睛重获光明,为相关疾病的治疗带来曙光。仇子龙表示,目前,很多过去认为的绝症,相关临床实验正在进行,最近三到五年之内,大批的基因治疗的药物即将上市,有望帮助到世界各地包括中国的病人。

2017年最大的突破:基因疗法

章小清在报告中介绍,干细胞与万千物种的生长、发育、繁衍、衰老息息相关,有些生物甚至用干细胞进行组织的再生。对人类来说,是否可以利用干细胞技术来进行生命的重现、衰老的延缓、或者组织、器官的替代治疗呢?带着这些问题,章小清带来了一场有关干细胞研究的起源、发展、应用和思考的报告。

直到20017年夏天,儿童患有致命的,易复发或难治的,B细胞型急性淋巴细胞白血病的患者的一条主要治疗途径是

干细胞的发现起源于小鼠的畸胎瘤,科学家因此开始对干细胞进行研究。1981年,小鼠胚胎干细胞建成,17年后,人的胚胎干细胞才得以建立。此后,人们开始探索建立我们自身的干细胞,体细胞核移植技术、诱导多能干细胞、成体干细胞相继实现,都为干细胞的应用打下了基础。

  • 高剂量的化疗药物,接下来大部分是干细胞移植。 但在美国大约2500名患者中有600名没有收到任何疗效。

章小清表示,在针对肿瘤干细胞的靶向治疗、细胞本质的探索、疾病的模拟、转基因动物的构建、细胞组织的再生等方面,干细胞研究都显示了不可替代的生命力。

七月,美国食品和药物管理局批准了第一个基因治疗药物Kymriah,它是针对ALL患儿的一次性CAR-T细胞治疗药物。其通过提取病人体内的T细胞,在实验室修改它们的基因的手段,来攻击癌细胞,这之后将其注回患者体内。

王立铭的报告从去年11月世界上首例基因编辑婴儿引起轩然大波开始,指出人类对于遗传现象的探索从来都交织着光明与黑暗,科学和伦理因此紧密相连。

基因疗法在2017年吸引了世界各地的科学家和非科学家的关注,原因很多:与传统的药物或手术不同,基因疗法会改变患者的DNA,(把我们塑造成我们自己的遗传密码

对于人类来说,基因决定人类形状。基因缺陷会导致人类各种遗传疾病。传统的基因治疗有一定局限,只能修补缺陷基因,但是对于一些由于基因上某些特定位点发生问题引发的病变束手无策。而得益于基因编辑的长足进步,人们开始可以对错误碱基进行剪切和编辑。

  • 有时也会导致一些尚无治疗方法的疾病。) 在我们最近对着名遗传学家乔治·丘奇的采访中,他预言说“基因治疗将是我们所拥有的最精确,最安全的机制之一”,这得益于科学家们可以对它们进行编程的结果。

目前,科学界普遍认为,基因编辑应当被允许进入人类社会,用以消除镰刀形贫血病等毁灭性疾病。但是,基因编辑的未来必然引发社会的广泛讨论。从农业生产、疾病的预防和治疗的角度来说基因编辑必定会为人类带来福利,但是也不可避免为人类带来健康和社会格局上的风险,值得科学家和公众共同思考。

在此后被批准或应用的其他一些基因疗法:

当天,3位科学家在圆桌论坛环节中就公众关心的基因编辑和干细胞研究的伦理及应用问题展开探讨。仇子龙认为,基因数据安全是至关重要的,建议个人妥善保管个人基因数据,也呼吁建立相关法律,保障基因数据安全。王立铭回答了听众的问题:治疗方法的选择一定要综合考量收益和风险。

  1. Yescarta,一种用来治疗某些类型的非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞;

据介绍,墨子沙龙于2016年,由中国科学院院士潘建伟发起,由中国科学技术大学主办,以中科大上海研究院为基地的公益科普论坛,旨在通过科普讲坛、和科学家面对面的方式,进行专业的科学启蒙。

3.一种改变干细胞以治疗交界性大疱性表皮松解症的基因疗法,这是一种严重的皮肤病,它导致了水疱,伤口和皮肤疤痕的形成;

  1. 一种使用基因编辑工具锌指核酸酶, 来实践性治疗代谢缺陷病症-粘多糖病的疗法

这是首次,病人接受了一种旨在准确编辑人体内细胞DNA的疗法。

  1. Luxturna,一种治疗罕见的遗传性儿童失明的基因疗法;

6. 在实验方面,出现了第一个使用基因编辑技术CRISPR-Cas9的基因编辑人类胚胎。

2017年最大的科学进展:节食,运动损伤,香蕉,等等

为健康而节食

2017年,我们认识到对特定类型的热量采取限制所带来的好处,另外有更多的动物数据表明,限制卡路里的摄入将有助于改善健康。 在实验室研究中,采取饮食限制的小鼠显示出具有免于肥胖,改善身体素质以及降低代谢疾病风险的特征。 在人类中,一项研究显示,通过模仿节食疗法,一些健康成人参与者在三个月后体重,总体脂肪,血压,胰岛素样生长因子1以及其他与年龄有关的危险疾病因素也相应地减少了。

在世界各地,人类出于宗教信仰,医学目的和政治抗议等种种因素已经节食了几千年。 几十年来科学家们已经知道,限制低等生物的热量摄入将会延长他们的生命。 当需要进一步的研究时,科学家将试图了解为什么更少的卡路里和膳食计划在健康中扮演着重要的角色。

未来将对玩有身体接触性的运动产生疑问

慢性创伤性脑病是一种头部受到重复损伤的脑神经退行性疾病,通常发生在足球运动员身上。 它与情绪和行为障碍有关,其可以通过死亡后脑中缠结在一起的神经原纤维和磷酸化的tau蛋白加以诊断。JAMA的一项研究显示,202名患病的足球运动员的大脑中有177人达到了NINDS-NIBIB的CTE标准,这个比例高的惊人。 但我们必须记住一点; 只有有症状的玩家为这项研究献出了自己的大脑。 尽管如此,这些数据足以显示出足球运动员患CTE的普遍性和致命性。

看起来,该项与其他类似的研究可能会延缓孩子们开始接触足球的时间,为减少头部创伤,对比赛规则予以修改,甚至还有可能最终会取消这项运动- Leonard Guarente, Ph.D., 麻省理工学院衰老研究生物中心主任

老化细胞的秘密武器

细胞衰老是细胞在执行生命活动过程中,随着时间的推移,细胞增殖,分化能力以及生理功能逐渐发生衰退的变化过程。 在2013年的评论文章“老龄化标志”中,该文对此进行了深入的研究。衰老是老化和与年龄相关疾病的主要驱动因素之一,这就使它成为干预延缓衰老的一个目标。 复杂的衰老反应一直被认为是永久性的,因为没有已知的生理刺激可以激发衰老细胞增殖的反应。 即使到目前,也是如此。 2017年三月,“细胞”杂志上发表了一篇论文,其讲述了研究人员的一项发现。通过定期注射一种他们开发的,寻找并破坏衰老细胞的肽,可以改善小鼠的健康状况。 经过几天到几周的注射,衰老的小鼠经历了头发再生,耐力增强的变化,而且,其肾功能也得以改善。

研究人员目前正在计划对人类进行研究。 如果他们能够证明类似的效果对人类也有帮助,而且是安全的话,那么我们在对与年龄有关的疾病的预防和治疗方面,将可能产生永久性的改变。 这就是Unity Biotechnology公司的目标,一个由Buck老龄研究所教授Judy Campisi博士共同创立的初创企业。 Unity的工作重点是抗衰老,开发能够瞄准和摧毁衰老细胞的药物。 该公司计划在2018年推出其首个抗衰老药物的临床试验。

机器人治疗失败的心脏

今年1月,哈佛大学和波士顿儿童医院的研究人员推出了一种可定制的柔软机器人套管,包裹并挤压受损的心脏,以加强其减弱的心血管功能。 由于套管不像血液一样与其接触,所以发生血块凝结的可能性较低,因此患者对依靠高风险的血液稀释药物的需求也随之较少。

确实,心力衰竭患者目前存有多种治疗选择:包括机械泵,心脏移植和血管成形术等专业心脏起搏器和手术装置。 但所有这些都会造成血块凝结,感染和其他危险的并发症风险,并使数千万人依赖药物治疗。 全球有近3000万人因心力衰竭而受到影响,而且这一数字每年都在稳步上升,像软机器人这样的装置代表了挽救生命,减少世界上最致命的疾病之一的一个重大举措。

一个结束饥饿危机的法律

2017年10月,乌干达将“国家生物安全法”纳入法律,从而结束了多年来政府就其农民是否能够获得转基因生物以及其他基因工程工具的辩论。

数十年来,许多研究都报道了发展中国家转基因作物的实质性好处。 在整个乌干达,被称为matoke的绿色香蕉是主要作物,占乌干达人卡路里摄入量的30%,农民越来越多地遭受由于香蕉青枯病等植物病害造成的破坏性损失,在东非它被认为是对香蕉生产力的最大威胁之一。 同时,在乌干达的儿童和妇女中,由于缺乏维生素A而可能导致失明的现象非常普遍。 科学家们希望,基因工程将使乌干达农民能够培育出强化维生素A的抗病香蕉品种。

种系中的防损开关

研究表明,随着年龄的增长,细胞内的蛋白质会变形并聚集在一起,当细胞分裂时,损伤就会传递下去,但令人惊讶的是,它不会传递给细胞的种系或后代。 通过对线虫的研究,Calico实验室的研究人员Cynthia Kenyon和Adam Bohnert一起解开了这个谜团。 他们在“自然”杂志上发表的论文中阐述,为了受精,蠕虫卵开始清洗过程,从溶酶体的形成开始

  • 一些带有指状突起的小气泡,这就基本上撕裂了蛋白质的团块。

现在还不知道同样的过程是否会在人类中出现,但研究人员希望,通过进一步的试验,能够更深入地了解从父母传给后代的,遗传疾病的途径和治疗手段。

缓解器官短缺

通过将先进的基因编辑和干细胞技术结合起来,研究显示在猪体内生长出人体组织是可能的。 2017年1月份在“细胞”杂志上报道的一项研究中,Salk生物研究所的科学家首次通过将一组人类干细胞注射到猪胚胎中来创造人类猪的嵌合体。 在其他地方,由哈佛遗传学家乔治·丘奇领导的一个小组通过遗传工程改造小猪,使其免于受到可能导致人类疾病的病毒的侵害。

研究人员希望最终从猪中生长并采集能移植到人体中的器官,这将是解决全球器官短缺危机的潜在策略。 仅在美国,每天就有20人在等待器官移植的同时死亡。

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